艾曲波帕(eltrombopag)(Eltrombopag)对IST医治反应差的SAA有效

　　艾曲波帕(eltrombopag)（Eltrombopag）是一种促血小板生成素受体激动剂，在I/II期临床实验中应用单药艾曲波帕(eltrombopag)，25例对初始免疫抑制剂医治（IST）无反应的SAA患病者接受艾曲波帕(eltrombopag)的递增剂量医治，起始剂量为50 毫克/d，每2周延长25毫克/d剂量，直至剂量高达150毫克/d。主要观察终点是3～4个月时有血液学反应。最终，11例（44%）患病者获得了血液学反应，其中9例血小板缓解，9例中性粒细胞缓解，6例红系缓解（部分患病者获得＞1系的血象缓解）。

　　在部分获得缓解的患病者中，随着血象多系恢复，骨髓细胞数量也相应延长，表明艾曲波帕(eltrombopag)对HSC有刺激作用。在另一项艾曲波帕(eltrombopag)剂量

递增的拓展队列研究中(43名患病者)，缓解率保持在40%左右，且多系改善坚持可见。8例患病者出现克隆演变，其中5例出现7号染色体缺失或部分缺失。克隆演变的累积发生率大约为15%-20%，这与既往报道结果相似。

　　大多数核型异常通常在医治开始的前6个月内出现。艾曲波帕(eltrombopag)耐受性良好，主要毒性为上呼吸道感染、发热和肌肉骨骼痛苦。无一病例表现出骨髓网硬蛋白沉积和血栓形成的明显延长。在一些血液学反应更为明显的患病者中，快速减量后停药是可能的，且多数并未重复发。这些研究使得艾曲波帕(eltrombopag)获得批准作为单药医治对初始IST反应差的SAA患病者。

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