艾曲波帕(eltrombopag)(Eltrombopag)具有可能抑制阿扎胞苷的作用

　　Azacitidine (阿扎胞苷)医治骨髓增生异常综合征（MDS）在前几个疗程中通常会加重血小板降低。SUPPORT是一项随机性、双盲安慰剂对照的III期临床实验，旨在探讨阿扎胞苷联合Eltrombopag（艾曲波帕(eltrombopag)）医治MDS时对血小板的支持作用。患病者按照1:1被随机分配至艾曲波帕(eltrombopag)组或安慰剂组，同时联合阿扎胞苷医治。艾曲波帕(eltrombopag)或安慰剂起始剂量为200 毫克/d （东亚患病者：100 毫克/d），最多300 毫克/d （东亚患病者：150 毫克/d）；阿扎胞苷（75 毫克/ m2sc1天1次，连续7天， 28天为一个疗程）。

　　该研究最终入组356例患病者（艾曲波帕(eltrombopag)组179例，安慰剂组177例），艾曲波帕(eltrombopag)组2例患病者未接受医治。两组患病者基线均衡。中期分析结果显示，艾曲波帕(eltrombopag)组血小板输注的患病者比例较安慰剂组少（16％ vs 40％），超过预定的无效阈值P> 0.9，这是IDMC终止该实验的主要原理。最终分析及次要治疗效果终点分析结果与中期分析结果一致。艾曲波帕(eltrombopag)组血小板输注的患病者比例较安慰剂组少。在总生存几率方面，108例去世患病者中艾曲波帕(eltrombopag)组57例（57/177，32%），安慰剂组51例（51/177，29%）。两组总去世率没有显著差异，但艾曲波帕(eltrombopag)组具有更明显的疾病进展和AML转化趋势。

　　该研究表明：（1）艾曲波帕(eltrombopag)与阿扎胞苷组合方案对中高度危险血小板降低的MDS患病者的获益不如安慰剂/阿扎胞苷；（2）这项研究的结果没有表明艾曲波帕(eltrombopag)与阿扎胞苷联合在中/高度危险MDS患病者的医治中发挥作用。比较艾曲波帕(eltrombopag)单药临床及临床前结果：低高度危险的MDS患病者具有较好的安全特性并对血小板有一定的恢复作用并且表现抑制恶性髓样祖细胞增殖，SUPPORT研究的结果出人意料。为此，一个可能的假设是艾曲波帕(eltrombopag)具有可能抑制阿扎胞苷的作用。这个猜想需要进一步求证。

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