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根据中国外少儿原发免疫性血小板降低症(ITP)诊疗主要指导和共识,ITP的医治目标包括提升血小板计数至安全水平、降低或避免出
血状况以及改善患病者的生活质量。医治方法主要分为一线医治和二线医治。一线医治包括肾上腺糖皮质激素、静脉输注丙种球蛋白以及静脉输注抗-D免疫球蛋白。目前一线医治方式治疗效果确切,但激素医治有明显药副作用,对于少儿尤需慎重。二线医治包括TPO受体激动剂、大剂量地塞米松、利妥昔单抗、重组人促血小板生成素、免疫抑制剂及其他医治和脾切除术。但是传统的少儿ITP医治方法均存在局限性。直到二线医治新药TPO受体激动剂艾曲博帕(艾曲波帕(eltrombopag))的出现,有效弥补了过往医治方案中存在的诸多弊端。
艾曲博帕不仅安全特性和有效性优异明显,其口服便利的医治方法更适合ITP少儿患病者医治偏好,有效提高医治依从性。艾曲博帕医治少儿ITP能够多重收益,是ITP及其他少儿血小板降低症医治的新选择。艾曲博帕的医治优势要从TPO受体激动剂的作用机制说起,近年来,随着关于ITP发病机制研究的不断进展,发现ITP是由于患病者体内血小板被破坏与血小板生成不足双重机制所导致,而TPO是血小板生成过程中的关键因子。因此,TPO受体激动剂成为了有效且安全的医治血小板生发障碍的最新医治方法。
作为第二代TPO-R激动剂,艾曲博帕作用机制优势明显,可与人体内源性TPO受体的跨膜结构域选择性互相作用,创新性地延长血小板的生成,这使得ITP患病者的血小板水平快速显著上升至安全数值。另外,艾曲博帕的安全特性和稳定性优异,这源于其作用机制不会与内源性TPO竞争,不会诱导TPO抗体,实现稳定和可预测的血小板计数升高。第三,艾曲博帕是二线医治中唯一口吃药,大大提升ITP患儿的医治便利性及安全特性。
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