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原发性免疫性血小板降低症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,艾曲波帕(eltrombopag)(REVOLADE)是2008年面市的一种小分子非肽类TPO受体激动剂,也是少数几个经过研究对照试验验证的慢性ITP医治选择之一。由于东亚ITP患病者血浆中艾曲波帕(eltrombopag)药时曲线下面积和峰值浓度区别是白人的1.85倍和1.6倍,FDA和EMA推荐东亚患病者使用艾曲波帕(eltrombopag)的初始剂量为25毫克/d。
一项艾曲波帕(eltrombopag
)医治国内慢性ITP患病者的III期临床研究,详细评价了艾曲波帕(eltrombopag)作为TPO受体激动剂(每日口服一次,共6 周医治)在经治的国内成年慢性ITP患病者中的短期治疗效果。结果表明,医治6周后,艾曲波帕(eltrombopag)医治组有60例(57.7%)患病者高达血小板计数≥50×109/L ,而对照组仅3例(6%),医治组出现应答的患病者比例明显高于安慰剂组。
艾曲波帕(eltrombopag)(REVOLADE)医治组的中位血小板计数在医治后第1~2周开始上升,在医治第4周后达>50×109/L ,并在随后的医治随访中维持该水平。艾曲波帕(eltrombopag)首次高达血小板计数>50×109/L 的中位反应时间为3.14周。医治随访中,艾曲波帕(eltrombopag)组患病者接受抢救性医治的比例显著降低(8.7% vs 34%)。
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