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重型SAA是骨髓衰竭性疾病,近30年IST方案医治SAA治疗效果变化不大,总体反应率60%~65% ,完全反应率10%。艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲博帕)是口服TPO受体激动剂,用于医治再生障碍性贫血,近40%患病者单药医治血象改善。Townsley博士进行了一项II期临床实验,探究该艾曲波帕(eltrombopag)联合标准免疫抑制医治(IST)方案医治SAA患病者的治疗效果及安全特性。
共入组88例初治SAA患病者,按1:1:1随机分为3组,给予IST联合EPAG方案,三组EPAG日剂量均150 毫克,但给药间隔不同。以医治第6个月的完全缓解率(CR)为初始观察终点。研究结果显示,三组患病者医治第6个月完全缓解率区别为33 %、26 %和54 %,总体造血反应率依次为80 %、87 %和92%。所有患病者均有血象改善,脱离血小板输注依赖中位时间32 天,脱离红细胞输注依赖中位时间42天。
严重白细胞降低患病者白细胞改善中位时间47天。大部分患病者耐受性好,两例患病者因严重皮肤反应停用EPAG,6例患病者因疾病进展或耐受药物在初始观察终点前退出试验。此项研究表明,IST联合艾曲波帕(eltrombopag)方案医治重型SAA患病者可能通过加快有效造血恢复,进而显著提高总体造血反应率。该方案有望成为新诊疗断定SAA患病者的医治选择。【微信:yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解更多:
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