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艾曲波帕(eltrombopag)
(Promacta)最初于2008年11月20日被美国食品药品监督管理批准用于医治慢性特发性血小板降低性紫癜患病者的血小板降低症。Promacta医治再生障碍性贫血,于2014年2月获得了FDA的突破性医治资格。在一些再生障碍性贫血患病者中已经被证明会产生三系造血,使血小板计数延长,红细胞计数和白细胞计数延长。2014年8月,FDA已经批准了Promacta作为重度再生障碍性贫血(SAA)的一种医治方式。
2015年8月24日,FDA批准Promacta用于医治1岁及以上的特发性血小板降低症患病者。严重的再生障碍性贫血是一种免疫系统介导的疾病,其特点是骨髓发育障碍及全血细胞降低。免疫抑制剂及异基因骨髓移植是常见的医治方式,但有三分之一的患病者对免疫抑制剂耐受,伴有坚持、严重的血细胞降低及造血干、祖细胞数量缺乏。而血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量延长,改善患病者的造血功能。
一项Ⅱ期研究,以确定口服的血小板生成素Eltrombopag的模拟药品Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。在12周时,25例患病者中的11例(44%)至少有一系得以改善,且不良反应较小。该研究表明,艾曲波帕(eltrombopag)能改善部分严重的难治性再生障碍性贫血患病者的造血功能。【微信:yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解更多:
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