艾曲波帕(eltrombopag)在骨髓增生异常综合症中的应用-

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所属分类:疗效
摘要

  去甲基化药品 (HMAs) 阿扎胞苷和地西他滨是 骨髓增生异常综合症 (MDS)的标准医治,低毒 、可诱导血液学改善(HI)和增加老年患病者生存,但不能去除

  去甲基化药品 (HMAs) 阿扎胞苷和地西他滨是骨髓增生异常综合症(MDS)的标准医治,低毒 、可诱导血液学改善(HI)和增加老年患病者生存,但不能去除肿瘤克隆,如不与造血干细胞移植(HSCT)联合亦不能治愈MDS。临床实践中,HMAs有医治反应并能长期维持医治反应的
艾曲波帕(eltrombopag)在骨髓增生异常综合症中的应用-
MDS 患病者不足一半,通常只能维持6-24个月,重复发难治患病者的生存很短。

  无临床研究情况下,怎样医治HMA失败患病者?患病者女,70岁,IPSS中危II MDS,伴多系增生异常(三体8和18%骨髓【BM】原始细胞,SRSF2和ASXL1突变),参与临床研究接受8周期标准剂量阿扎胞苷+艾曲波帕(eltrombopag)医治,结果中性粒细胞降低,血小板无改善,骨髓原始细胞轻度降低,患病者无一并发生的不良症状,一般状态好。后期随访发现外周血原始细胞4%,骨髓进展为30% 原始细胞。当时并无相关临床研究,患病者Sorror评分<3,亦无匹配HLA供者。

  2个月后,该患病者出现严重血小板降低,接受半相合移植,移植前未化学疗法,行氟达拉滨+白消安+噻替派预处置。移植成功,1级急性GVHD,慢性GVHD无需麦考酚酯、环胞素和环磷酰胺医治。2个月内,该患病者血细胞计数恢复正常,骨髓内无原始细胞,Karnowsky评分90%。该患病者HMA失败后进展为AML,以高龄且疾病未控制状态下接受移植医治,再获16个月生存。因此,很值得思考移植在此类患病者中的作用。【微信:yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解更多:

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