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获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引发起的。免疫抑制治疗方法是有效的,但是剩余干细胞数目降低,会使其治疗效果有限。针对免疫抑制医治无效的再生障碍性贫血患病者,艾曲波帕(eltrombopag),一种合成的促血小板生成素受体激动剂,能够使将近半数患病者的红细胞数量显著升高。本研究将艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲博帕)加入未经医治的重度再生障碍性贫血患病者的标准免疫抑制医治方案中。
前瞻性研究1-2期共纳入了92位患病者,接受添加艾曲波帕(eltrombopag)的免疫抑制医治。根据医治开始时间和坚持时间分成3组(第一组从第14天至6个月接受艾曲波帕(eltrombopag);第二组从第14天至3个月接受艾曲波帕(eltrombopag);第三组从第1天至6个月接受艾曲波帕(eltrombopag))。三组进行独立分析。结果:6个月各组的完全缓解率,第一组为33%,第二组为26%,第三组为58%。6个月时各组的总缓解率区别为80%、87%、94%。
本研究中各组总的完全缓解率和总缓解率要高于先前的临床实验结果(先前的临床实验结果完全缓解率为10%,总缓解率为66%)。中位随访为1年患病
者的生存几率为97%,研究时间段一名患病者死于非血液疾病。骨髓增殖阶段,CD34+细胞数,初期造血干细胞增殖频率显著提高。重复发率和进展率与先前研究结果相似。研究中有两例患病者发生严重的皮疹而停止吃艾曲波帕(eltrombopag)。结论对于重症再生障碍性贫血患病者,添加艾曲波帕(eltrombopag)的免疫抑制医治相比于先前的临床实验,可显著提高患病者完全缓解率。【微信:yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解更多:
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