艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲博帕医治少儿血小板降低症-

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所属分类:疗效
摘要

艾曲波帕,又叫艾曲博帕,是目前美国食品和药品管理局批准的用于医治少儿慢性免疫性血小板降低症(ITP)的血小板生成素受体激动剂。这种每日口服一次的治疗方法对少儿显

  艾曲波帕(eltrombopag),又叫艾曲博帕,是目前美国食品和药品管理局批准的用于医治少儿慢性免疫性血小板降低症(ITP)的血小板生成素受体激动剂。这种每日口服一次的治疗方法对少儿显示出良好的治疗效果和不良反应。两项多中心,双盲,安慰剂对照的临床实验PETIT和PETIT2显示了提高血小板数,降低出血,并降低对伴随ITP医治的需要,且药副作用相对较少。常见的药品相关不良反应包括头痛,恶心和肝胆实验室异常。

  少儿的长期安全特性数据有限,并且成人的研究还没有显示出血栓形成,骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着延长。艾曲波帕(eltrombopag)也已被批准用于医治难治性严重再生障碍性贫血(AA),并且有可能在ITP和严重AA以及与血小板降低相关的其他疾病中广泛使用。成年人的研究还没有发现血栓形成,骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着延长。艾曲
艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲博帕医治少儿血小板降低症-
波帕(eltrombopag)也已被批准用于医治难治性严重再生障碍性贫血(AA),并有可能在ITP和严重AA以及与血小板降低相关的其他疾病中广泛使用。成年人的研究还没有发现血栓形成,骨髓纤维化或白内障形成的临床发生率显着延长。艾曲波帕(eltrombopag)也已被批准用于医治难治性严重再生障碍性贫血(AA),并有可能在ITP和严重AA以及与血小板降低相关的其他疾病中广泛使用。

  免疫性血小板降低症(ITP)是少儿中常见的自身免疫性血细胞降低症,定义为孤立的血小板计数低(<100×109/ L),而没有根本原理。大多数ITP少儿不会有明显的出血病症,并且会在诊疗断定后的12个月内自然缓解血小板降低症。但是,这些少儿中多达25%患有慢性ITP,并且一些少儿有明显的出血病症或需要继续医治的出血风险。对于少儿慢性ITP的医治尚无共识。医治慢性ITP的医治选择包括利妥昔单抗,口服免疫抑制剂,血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)和脾切除术。口服TPO-RA 艾曲波帕(eltrombopag)在2015年获得美国食品和药品管理局(FDA)的批准,可用于患有慢性ITP的少儿。

  艾曲波帕(eltrombopag)首先在一项针对慢性ITP成人患病者的试验中进行了评估。Bussel等首先评估了艾曲波帕(eltrombopag)在难治性慢性ITP成人患病者中的治疗效果和安全特性,并证明了血小板计数呈剂量依赖性升高。艾曲波帕(eltrombopag)的耐受性良好,不良反应极少。Bussel等人的研究还表明,艾曲波帕(eltrombopag)医治降低了对伴随治疗方法和急救治疗方法的使用,并改善了与健康相关的生活质量。这项关键性研究的结果导致2008年FDA首次批准了艾曲波帕(eltrombopag)用于ITP成人患病者。

  艾曲波帕(eltrombopag)在美国也被批准用于医治与需要抗病毒医治的慢性丙肝相关的血小板降低症,以及成人难治性严重再生障碍性贫血(AA)。目前正在针对患有严重AA的少儿进行临床实验评估。在一项对92名严重免疫耐受难以耐受的小儿和成年患病者的研究中,加入艾曲波帕(eltrombopag)导致骨髓细胞增多和造血祖细胞的频率延长。当医治包括标准免疫抑制和艾曲波帕(eltrombopag)与历史对照组的医治相比时,在3和6个月时血小板计数延长。在这些时间点,患病者的绝对中性粒细胞计数也得到了改善,并且在中位数32天时实现了红细胞输血独立性。

  这些发现表明,艾曲博帕对骨髓的作用超出了直接刺激巨核细胞上的骨髓增生性白血病病毒受体的范围。正在进行安慰剂对照的随机试验以验证这些初步发现。

  关于使用艾曲波帕(eltrombopag)医治定性血小板疾病的研究有限。病例报告表明,对接受MYH9相关疾病,正接受外科手术或剖宫产的患病者进行预先防范性给予艾曲波帕(eltrombopag)能够成功避免血小板输注和出血。在威斯科特-奥尔德里奇综合征或X连锁血小板降低艾曲波帕(eltrombopag)的一项研究显示出改善的血小板计数,但在血小板活化持久缺陷。

  尽管艾曲波帕(eltrombopag)已被批准用作少儿难治性慢性ITP的医治方式,但该研究的作者在出现时已使用艾曲波帕(eltrombopag)来医治急性ITP患病者的严重难治性出血。在这种情况下,给予艾曲波帕(eltrombopag)有助于维持较高的血小板计数,而给予其他一线药品则具有更直接的作用。然后,随着出血消退和血小板计数稳定,患病者能够在数周内断奶。

  越来越多的数据表明,艾曲波帕(eltrombopag)能够改善疾病,而不是在吃药品时暂时延长血小板计数的临时措施。一项针对成年慢性ITP患病者的研究表明,在中位随访9个月后停用艾曲波帕(eltrombopag)后,有53%的患病者坚持缓解。其他有关AA的研究也显示,经过艾曲波帕(eltrombopag)医治一个疗程后,持久缓解。北美ITP联合会报告了接受TPO-RA,romiplostim和艾曲波帕(eltrombopag)医治的慢性ITP少儿的经历。一小部分患病者在停止艾曲波帕(eltrombopag)后表现出坚持的反应。

  总之,艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲博帕)是首个经FDA批准的用于小儿慢性ITP的口服TPO-RA,它似乎是安全并且有疗效的。艾曲波帕(eltrombopag)的医治需要每月监控,并且与某些可改变的风险(例如,肝毒性和血栓形成的风险)相关,但对于需要医治以改变血小板计数的慢性ITP的小儿患病者,能够考虑使用它。尽管艾曲波帕(eltrombopag)医治对少儿的长期不良反应仍需要进一步研究,但艾曲波帕(eltrombopag)的使用正在扩大到AA,定性血小板疾病和重症急性ITP患病者。它也可能成为慢性ITP的疾病缓解治疗方法。【微信:yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解更多:

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