艾曲波帕(eltrombopag)作为二线或三线医治选择是有效和安全的-

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所属分类:疗效
摘要

少儿scitp的医治方式主要基于成人研究的证据,很少有随机试验评估少儿的医治反应。本研究是中国首次系统评价艾曲波帕(瑞弗兰)医治小儿甲状腺特发性血小板降低性紫癜

  少儿scitp的医治方式主要基于成人研究的证据,很少有随机试验评估少儿的医治反应。本研究是中国首次系统评价艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)医治小儿甲状腺特发性血小板降低性紫癜的临床治疗效果和安全特性。这份报告描述了我们在现实生活中使用艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)的经验。我们的研究有效概率为75%,这比先前报告的citp少儿的有效概率高,但低于itp成人的有效概率。

  我们推测,餐饮限制和吞咽困难可能使最小的孩子难以遵守医治。由于现实生活中的研究数据和应用经验较少,尤其是对少儿的研究,我们更加关注其安全特性。为了慎重考虑,我们最初用它作为三线医治。以前的研究发现艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)的治疗效果与其剂量有关,但在我们的研究中没有发现这一点。这种差异可能与我们研究中与少儿相关的某些要素有关,例如潜在的病理生理学或同时吃药品。在我们的研究中,1-5岁少儿的艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)平均有效剂量为1.60毫克/kg,无效剂量为1.76毫克/kg。6-17岁少儿的有效剂量与无效剂量相同。与年龄较大的患病者相比,年龄较小的少儿通常会获得更高剂量的药品,这可能是因为他们有更高的清晰度和耐受水平。

  目前正在研究对75mg艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)无反应的少儿患病者是否对较高剂量的艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)有反应,并将在未来的研究中报告。对于那些对单一治疗方法难以接受的患病者,可能同时使用艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)医治血小板生成不足和延长血小板破坏,并使用其他itp药品医治可能会引发起协同反应。然而,我们不能测试这种可能性在这项研究中由于非常小的样本量(只有四例伴随医治)。

  有趣的是,在我们的研究中出现出血病症的患病者数量在接受艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)医治后降低了,不管他们是否有反应,尽管在医治过程中没有反应的患病者血小板计数中位数保持在12109/l和18109/l之间。可能是血小板粘附增强促成了这一发现:艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)上调了血小板胶原受体,这一作用可能减少了医治有效者和无效者出血的风险。

  安全特性不良(系统自动过滤词)概况与成人citp类似,除了我们没有观察到血栓(系统自动过滤词)(这可能与少儿的身体特点有关)或癌症(可能是因为少儿对艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)的耐受性优于成人)。我们的研究结果与先前的随机、安慰剂对照、第三程度研究一致。然而,其他报告tpo-ras对成人骨髓影响的研究表明,经过2-5年以上的医治,进展性纤维化的风险很小。

  虽然成人研究的结果令人欣慰,但长期电熨斗治疗方法对少儿骨髓的影响还没有研究,目前尚不明白。需要更长时间的随访和一系列的骨髓检测,以确定长期吃艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)是否对骨髓有不利影响。虽然肝毒性和血栓(系统自动过滤词)是艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)的重要药副作用,但它们并不常见。在如此少数的患病者中,由于这些(系统自动过滤词)的罕见性,他们很可能不会遇到任何重大的不良
艾曲波帕(eltrombopag)作为二线或三线医治选择是有效和安全的-
(系统自动过滤词)。需要更大样本量的额外研究来评估艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)医治scitp患儿的长期治疗效果和安全特性。对于不耐受一线和/或二线医治的患病者,艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)作为二线或三线医治选择是有效和安全的。医治与艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)导致血小板计数稳定延长,降低需要同时医治itp。我们的研究结果表明,使用艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)可能是一个合理的方式,以支持血小板计数,同时等待少儿的自发改善。

  艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)医治少儿scitp的治疗效果令人鼓舞。因此,对于对一线医治反应不足的少儿来说,艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)对于有限的医治选择可能是一个有价值的补充。然而,我们的研究仅限于回顾性设计,样本少,随访时间较短。我们无法评论艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)对健康相关生活质量(hrqol)的影响,也无法评论可能指南医治决策的出血病症的细节。因为回顾性评估出血严重阶段是困难的,我们只描述是否发生了出血(系统自动过滤词)。

  由于改善的生活质量被肯定为启动tpo-ra的一个理由,在整个医治过程中先验地应用生活质量措施可能提供有用的信息。我们急需收集决策、hrqol和出血评估信息的前瞻性试验。我们的结果代表了患病者在不同期间接受医治的情况,从而难以得出长期医治的结论。

  因此,我们专注于12周的医治治疗方法,这类似于许多临床实验的初始程度。只包括20名患病者,但这是中国首例针对少儿itp患病者的艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)单中心报告。未来的试验需要确定哪些国内儿科患病者将从该药品中收益最多,适当的剂量策略以扩大其使用范围,以及与其他医治方案相关的患病者结果的对比。艾曲波帕(eltrombopag)(瑞弗兰)在孟加拉碧康和老挝东盟都有出售的,怎么选购呢?详情请扫码咨询:

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