艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲泊帕是医治重度再生障碍性贫血的有效药品-

  • A+
所属分类:疗效
摘要

移植物功能不良(pgf)是异基因骨髓移植(allo-hsct)后危及生命的一并发生的不良症状。目前的医治策略包括使用生长因子、cd34+选择性干细胞增强、间叶干

  移植物功能不良(pgf)是异基因骨髓移植(allo-hsct)后危及生命的一并发生的不良症状。目前的医治策略包括使用生长因子、cd34+选择性干细胞增强、间叶干细胞输血和二次异基因造血干细胞移植,但这些医治方式并非对所有患病者都有效。口服促血小板生成素受体激动剂艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)是医治重度再生障碍性贫血的有效药品,可作为pgf患病者的替代选择。  

  因此,我们医治了12例标准医治后继发pgf医治效果不佳的患病者。从移植到pgf诊疗断定的中位时间为116(35-1000)天,从pgf诊疗断定到艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)医治的中位时间为59(30-180)天。艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)开始剂量为25mg/天,连续3天,然后延长到50或75mg/天。平均医治时间为8(2-23)周。10例(83.3%)医治有效,8例完全缓解,2例部分缓解。 

 

  在10个有反应的受试者中,医治前后血小板计数中位数为18(5-27)109/lvs74(30-117)109/l。中性粒细胞计数为0.51(0.28-0.69)109/lvs1.84(0.78-4.90)109/l。血红蛋白为88(63-123)g/l,而血红蛋白为101(78-134)g/l。在8例cr患病者中,从艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)开始到达cr的时间为29(10-49)天,所有8例cr患病者(10-18个月)的反应一直坚持到最后一次随访。12个月总存活率为83.3%。没有与医治相关的去世率,也没有白内障,血栓形成,或其他3/4级毒性反应的迹象。  

  
艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲泊帕是医治重度再生障碍性贫血的有效药品-
移植物功能差(pgf)是一种危及生命的一并发生的不良症状,发生在5-27%的异基因骨髓移植(allo-hsct)患病者中。医治策略,包括使用生长因子、cd34+-选择性干细胞促进剂、间叶干细胞(msc)输血和二次异基因造血干细胞移植,并不是对所有患病者都有效。艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕),一种c-mpl受体激动剂,是移植后免疫血小板降低性紫癜(itp)和低血小板计数的有效医治方式。在最近对92例重型再生障碍性贫血(saa)患病者的i/ii期研究中,艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)加标准免疫抑制医治导致了94%的血液学反应率。考虑到pgf和saa的相似性,我们推测艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)对pgf也有效。这项回顾性分析包括12例从2016年2月至2017年10月时间段因异基因造血干细胞移植接受艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)继发pgf医治的患病者。  

  继发性pgf定义为:血小板<20109/l,中性粒细胞<0.5109/l,血红蛋白<70g/l,及/或输血需求超过+28天,有完全供者嵌合,无重复发或严重移植物抗宿主病,至少坚持14天。所有12例患病者对以前的医治反应较差,包括生长因子(n=12),mscs(n=2),地西他滨(n=2)。除了一个病人,其他病人都是输血依赖型。中位时间为116(35-1000)天,从移植到脊柱成形术诊疗断定为59(30-180)天。艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)开始剂量为25mg/天,连续3天,然后延长到50或75mg/天。中位时间艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)医治为8(2-23)周。总剂量为2487.5(700-10,500)毫克。  

  总有效概率为83.3%(10/12)。8例血小板≥50109/l,中性粒细胞≥1.0109/l,血红蛋白≥90g/l,无输血或粒细胞集落刺激因子连续7天,高达完全缓解(cr)的时间为29(10-49)天。血小板≥20109/l,中性粒细胞≥0.5109/l,血红蛋白≥70g/l,两例均有部分缓解,但不符合cr标准,做完手术后随访18.5(3-37)个月。10例患病者医治前后血小板计数中位数为18(5-27)109/lvs74(30-117)109/l(p=0.00008)。中性粒细胞计数中位数为0.51(0.28-0.69)109/lvs1.84(0.78-4.90)109/l(p=0.0015)。血红蛋白中位数为88(63-123)vs101(78-134)g/l(p=0.0001)。这种反应坚持到最后一次随访(10-18个月),所有8个受试者都高达了cr。  

  所有12名患病者耐受性良好。没有与医治相关的去世率,也没有白内障,血栓形成,或其他3/4级毒性反应的迹象。在最后一次随访中,9名受试者无pgf,9名血细胞计数正常。移植后12个月总存活率为83.3%(95%ci:62-100%)。随着替代供者在移植中的应用日益增多,尤其是单倍体相合人造血干细胞移植和脐血移植,前列腺生长因子(pgf)已成为提高移植患病者无重复发去世率的主要障碍。Eltrombopag作为血小板生成的刺激因子,通过与血小板生成素受体(c-mpl)结合,促进巨核细胞的增殖,并促进三个系统的造血功能。  

  事实上,临床实验证实了艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)对itp的治疗效果,移植后的低血小板计数,以及saa。考虑到目前研究中的所有患病者都未能通过以前的医治,83.3%的患病者和66.7%的患病者是令人鼓舞的。另一个重要发现是艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)戒断后的反应坚持时间相对比较长。本研究为首次应用艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)医治异基因造血干细胞移植后继发性前列腺增生的病例。  

  由于研究的回顾性和样本量小,研究结果必须被认为是初步的,并应在未来的随机对照试验中得到验证。总之,我们发现,对于常规医治失败的脊柱生长因子患病者,艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)能够在异基因造血干细胞移植后产生快速坚持的反应。考虑到替代供体hsct的使用日益延长以及pgf导致的高无重复发去世率,这一发现尤其有趣。艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)能够在老挝和孟加拉购买到吗?能够的,老挝东盟和孟加拉碧康都能够买得到的,详情请扫码咨询:

药道网—药到病除,助力生命。汇聚全球药品资讯:银屑病进口药

  • 微信咨询
  • 这是我的微信扫一扫
  • weinxin
  • WhatsApp 沟通
  • 手机扫一扫二维码
  • weinxin

发表评论

:?: :razz: :sad: :evil: :!: :smile: :oops: :grin: :eek: :shock: :???: :cool: :lol: :mad: :twisted: :roll: :wink: :idea: :arrow: :neutral: :cry: :mrgreen: