艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲博帕对少儿患病者的治疗效果和安全特性-

  • A+
所属分类:疗效
摘要

小儿患病者严重慢性免疫性血小板降低症(SCITP)的医治具有挑战性。我们评估了艾曲波帕(艾曲博帕)在国内SCITP少儿中的临床治疗效果和安全性。这项观察性研究于

  小儿患病者严重慢性免疫性血小板降低症(SCITP)的医治具有挑战性。我们评估了艾曲波帕(eltrombopag)艾曲博帕)在国内SCITP少儿中的临床治疗效果和安全特性。这项观察性研究于2017年4月至2020年7月在北京少儿医院血液肿瘤中心进行。纳入SCITP的患病者接受了至少12周艾曲波帕(eltrombopag)医治并接受随访数据。收集基线数据,例如年龄,药品剂量,研究前血小板计数,伴随使用药和出血严重阶段。在艾曲波帕(eltrombopag)医治时间段至少评估了12周的医治反应率,持久反应率,出血(系统自动过滤词)和不良(系统自动过滤词)。艾曲波帕(eltrombopag)医治的中位坚持时间为16(12-48)周。总体,完全和部分响应率为75%(15/20),35%(7/20)和40%(8/20)。持久响应率为70%(14/20)。在研究时间段没有发生严重的出血(系统自动过滤词)或严重的不良(系统自动过滤词)。

  免疫性血小板降低症(ITP)是少儿中最常见的自身免疫性血细胞降低症。ITP被定义为在没有根本原理的情况下孤立的低血小板计数(<100×109/ L),血小板降低坚持时间超过12个月的患病者被认为患有慢性免疫血小板降低症(CITP)。严重的ITP保留给具有临床相关出血的患病者,定义为表现为足以强制医治或出现新的出血病症,需要额外干预或延长药品剂量的出血,通常在血小板计数上升时发生低于10–20×109/升患有重度慢性免疫性血小板降低症(SCITP)的少儿必须接受适当的医治,这是由于血小板计数低所致的出血风险。

  艾曲波帕(eltrombopag)是一种口服非肽血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),可刺激血小板生成,被认为适用于少儿。在关键的临床实验中,ITP对艾曲波帕(eltrombopag)的反应率介于59%至88%之间,并且医治耐受性良好。与艾曲波帕(eltrombopag)连续长期医治长达3年被报道是安全的,并以稳定的剂量使用时,药品维持其治疗效果。

  艾曲博帕医治和随访的中位时间为16(12-48)周。中位回复时间为14(5-40)天。初始反应中的血小板计数中位数为32×109/ L(12–167×1
艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲博帕对少儿患病者的治疗效果和安全特性-
09/ L)。艾曲博帕医治时间段高达的最高血小板计数中位数为100×109/ L(40–470×109/ L)。

  在2周的观察期后,逐步延长剂量的艾曲博帕用于5/20患病者(25%),而初始剂量维持在15/20患病者(75%)。ORR为15/20(75%),CR率为7/20(35%),PR率为8/20(40%)。在有CR或PR的14/20患病者(70%)和14/15患病者(93.3%)中观察到DR。1-5岁少儿中艾曲博帕的中位维持剂量为1.67 毫克 / kg(1.2–2.3 毫克 / kg),该药品对8例患病者有效(平均剂量:1.60 毫克 / kg),对3例患病者无效(平均剂量:1.76 毫克 / kg)。6-17岁少儿的中位维持剂量为50mg(37.5–75mg),该药品对两名患病者有效(平均剂量:50 毫克)而对两名患病者无效(平均剂量:50 毫克)。P 区别为0.87和0.73)。

  在接受艾曲博帕医治有效的患病者(15例)中,有10例按照规则接受了减量剂量,有5例有效的患病者接受了初始剂量。在10例“减量”患病者中,有9例患病者维持有效水平,一名患病者的血小板降低后,血小板计数降低,但随后的剂量递增(初始剂量)后恢复。此外,五名患病者(已接受初始剂量)仍保持有效水平。

  四名患病者(20%)在接受艾曲博帕医治的同时接受了ITP药品医治(低剂量泼尼松,0.3-0.5 毫克 / kg,区别为Qod-Biw)。尚无法评估糖皮质激素与艾曲博帕的协同作用。出血(系统自动过滤词)从基线的75%减少到第16周的10%,也显示出对艾曲博帕的临床反应。

  没有严重不良反应的报道。仅发生一例(5%)的皮疹。没有观察到头痛。没有不良(系统自动过滤词)导致停药。两名患病者(10%)在接受艾曲博帕医治时间段出现轻微出血(系统自动过滤词)。艾曲博帕医治时间段肝转氨酶未上升。在研究时间段,没有患病者出现新的白内障或血栓栓塞(系统自动过滤词),也没有癌症或血栓形成的报道。在这20例患病者中,只有1例患病者的血小板计数升高至470×109/ L,通过及时调整剂量将其降至正常范围,未发现不良反应。【微信:yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解更多:

药道网—药到病除,助力生命。汇聚全球药品资讯:印度恩杂鲁胺与国产药的区别

  • 微信咨询
  • 这是我的微信扫一扫
  • weinxin
  • WhatsApp 沟通
  • 手机扫一扫二维码
  • weinxin

发表评论

:?: :razz: :sad: :evil: :!: :smile: :oops: :grin: :eek: :shock: :???: :cool: :lol: :mad: :twisted: :roll: :wink: :idea: :arrow: :neutral: :cry: :mrgreen: