艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲泊帕对难治性AA有不错的治疗效果-

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摘要

最近,据报道,艾曲波帕(艾曲泊帕)在40%的难治性AA患病者中引发起临床上血球计数的显着延长和/或输血需求的减少,并且其中一些患病者实现了多谱系反应。然而,到目

  最近,据报道,艾曲波帕(eltrombopag)(艾曲泊帕)在40%的难治性AA患病者中引发起临床上血球计数的显着延长和/或输血需求的减少,并且其中一些患病者实现了多谱系反应。然而,到目前为止,很少使用已取得这种药品难治性斑秃患病者,有43例可预测期望的数据来自美国国立卫生研究院从另一单中心研究,其中包括来自国内的十名患病者和数据。我们回顾性收集了2012年至2016年时间段接受艾曲泊帕的所有患病者的数据。确定了46例在ATG医治后因重复发/难治性AA接受艾曲泊帕的患病者(n = 35)或作为一线治疗方法(n = 11)。

  我们证实了艾曲泊帕的整体功效,该功效产生46%的红细胞和血小板输注独立性。根据NIH标准,在74%的重复发/难治患病者中观察到一种以上血统的血液学改善,但在ATG初治患病者中也观察到64%,而三谱系改善区别观察到27%和34%。为患病者的标准医治不具有HLA相合同胞供体谁是马ATG加环孢素A的关联,虽然30%的显示主要耐火度到该处置和初始反应重复发的30%该第一医治后。在这种情况下,能够在诊疗断定AA后的第一年中考虑在年龄较小的患病者(30岁以下)中从匹配良好的无关供体进行移植,但目前不匹配的无关供体的结果尚不理想。

  因此,整体上将有大量患病者被认为是难治性的,可能会受到传播感染性一并发生的不良症状和强化输血支持的影响,主要是伴有铁血铁血病和同种免疫作用。直到最近,针对没有组织相容性供体的患病者的标准二线医治是使用兔,马或抗CD52抗体进行的第二次免疫抑制疗程,其总应答率为30%。这后一种医治需要大量的住院和细心,靠近随访因为初始恶化严重输血需求和诱导的免疫缺陷,从T细胞耗竭引发起的。

  艾曲泊帕是一种口服血小板生成素模拟物,在门诊患病者中易于使用。在这项研究中,我们确认总体血液学应答为71%,其中几乎有一半的应答者实现了三联谱改善。在这种情况下,唯一的选择是雄激素,例如羟甲羟吗啡酮,它们在ATG加CsA出现之前
艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲泊帕对难治性AA有不错的治疗效果-
曾用于医治AA,实际上,仍在重复发/难治性环境中仍用于医治某些体质性AA患病者。但是,关于特发性AA的可用数据非常稀少,尤其是在重复发/难治性患病者中。此外,长期接触雄激素后,药副作用很常见。根据我们的经验,艾曲泊帕的耐受性非常好,只有一名因转氨酶水平上升而停止吃该药的患病者出现轻度肝功能不全。总体而言,我们的经验使我们更倾向于在这种情况下使用艾曲泊帕。

  正如已经提到的,有11例患病者接受了单独的艾曲泊帕作为一线医治(n = 9)或与CsA联合医治(n = 2)。这些患病者由于年龄(中位年龄为74岁,而中位数为74岁,患有复视或合并症(尤其是肾功能不全的患病者,不能使用CsA)为53年。在该亚组中,我们观察到6个月时血液学改善和输血独立性的比率高达40%,与年轻患病者相比,去世率没有延长。在这个特定人群中,医治选择大多数时候都受到限制,包括生长因子,输血支持和抗生素。尽管需要通过前瞻性对照试验进行确认,但单独的艾曲泊帕在这些特定患病者中可能是一个合理的选择。值得注意的是,在该组中,反应似乎较慢,因为在医治的前三个月未观察到反应。因此,在这种特定情况下,艾曲泊帕不应过早停用。

  总之,在该分析和先前发表的研究中,艾曲泊帕在大多数难治性AA患病者中均显示出令人信服的治疗效果。我们还证实,艾曲泊帕可以在一半的应答者中恢复三系造血功能。在医治后长达6个月的时间内,总体上可接受的毒性反应被确认为反应。该报告基于现实生活中的临床实践。【微信:yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解:

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