艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲博帕在难治性患病者中的治疗效果-

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摘要

再生障碍性贫血的患病者很少有医治选择,这些患病者不适合移植或难治性免疫抑制医治。最近显示艾曲波帕(艾曲博帕)在难治性患病者中产生三联反应。但是,该药品在现实生活

  再生障碍性贫血的患病者很少有医治选择,这些患病者不适合移植或难治性免疫抑制医治。最近显示艾曲波帕(eltrombopag)艾曲博帕)在难治性患病者中产生三联反应。但是,该药品在现实生活中的使用效果仍然未知。这项回顾性研究(2012-2016年)是由法国再生障碍性贫血参考中心对重复发/难治性再生障碍性贫血以及没有资格接受抗胸腺细胞球蛋白或移植医治且接受艾曲博帕至少2个月的患病者进行的。

  对46例再生障碍性贫血患病者在重复发/难治性环境中接受了艾曲博帕且未事先接受抗胸腺细胞球蛋白医治(n = 11)或在给予抗胸腺细胞球蛋白医治后(n = 35)。引入艾曲博帕(每天平均剂量150 毫克)17个月(范围,诊疗断定为再生障碍性贫血后的8-50)。在最后一次随访中,仍有49%的患病者仍在接受医治,有9%的患病者因反应强烈而停止医治,有2%的患病者因毒性反应而有40%的患病者因艾曲博帕衰竭而停药。

  在接受艾曲博帕医治之前,所有患病者均接受定期输血。在1、3、6个月和最后一次随访时,红细胞和血小板输注独立性的总发生率区别为7%,33%,46%和46%。初次接受抗胸腺细胞医治的患病者反应较慢。在实现输血独立性的患病者中,血红蛋白浓度和血小板计数提高了3 g / dL(四分位间距为1.4–4.5)和42×10在接受艾曲博帕医治之前,所有患病者均接受定期输血。

  在1、3、6个月和最后一次随访时,红细胞和血小板输注独立性的总发生率区别为7%,33%,46%和46%。初次接受抗胸腺细胞医治的患病者反应较慢。在实现输血独立性的患病者中,血红蛋白浓度和血小板计数提高了3 g / dL(四分位间距为1.4–4.5)和42×10在接受艾曲博帕医治之前,所有患病者均接受定期输血。

  在1、3、6个月和最后一次随访时,红细胞和血小板输注独立性的总发生率区别为7%,33%,46%和46%。初次接受抗胸腺细胞医治的患病者反应较慢。在实现输血独立性的患病者中,血红蛋白浓度和血小板计数提高了3 g / dL(四分位间距为1.4–4.5)和42×109/ L(四分位数范围11-100)。

  至少有64%的初次接受抗胸腺细胞医治的患病者和74%的重复发/难治性患病者中观察到至少一种谱系的反应(根据美国国立卫生研究院的标准),而三谱系的改善区别高达了27%和34%。我们发现难治性再生障碍性贫血患病者以及不适合接受一线医治的抗胸腺细胞球蛋白的患病者血液学改善和输血独立性较高。总之,不适合抗胸腺细胞球蛋白医治的老年患病者可从艾曲博帕糖中收益。

  再生障碍性贫血(AA)是由造血干细胞的破坏引发起的,导致全血细胞降低。与HLA相同的同胞供体进行快速的一线骨髓移植能够产生出色的结果。然而,大多数患病者不能接受,因为由于它们的年龄和/或共病的不存在同胞供的或这样的过程。在这种情况下,用马抗胸腺细胞球蛋白(ATG)加上环孢菌素A(CsA)进行免疫抑制医治是标准医治,总体血液学应答率为60-70%。然而,目前很少有医治选择对不能高达血液学应答或在该治疗方法后重复发且不适合异体干细胞移植的AA
艾曲波帕(eltrombopag)、艾曲博帕在难治性患病者中的治疗效果-
患病者开放。此外,在不能接受ATG的老年患病者中,仅使用CsA获得血液学应答的机遇就很低。在后一种情况下,一并发生的不良症状包括感染,出血和贫血可能发生而导致生活显著质量较差,反复输血,住院,继发性血色病和去世。

  最近有报道说,艾曲博帕(一种与MPL受体的跨膜结构域结合的非肽类血小板生成素模拟口服药品)可诱导难治性AA患病者的三联反应。在一项单一的中心2期试验中,在43名先前未能从一疗程或几疗程ATG中受益的患病者中,有17名获得了血液学改善。【微信:yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解:

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