难治性再生障碍性贫血的艾曲波帕(eltrombopag)、瑞弗兰和改善的造血功能-

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所属分类:疗效
摘要

以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞降低为特点的严重再生障碍性贫血,能够通过免疫抑制治疗方法或同种异体移植有效医治。三分之一的患病者患有无法抵抗免疫抑制的疾病,伴

  以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞降低为特点的严重再生障碍性贫血,能够通过免疫抑制治疗方法或同种异体移植有效医治。三分之一的患病者患有无法抵抗免疫抑制的疾病,伴有坚持,严重的血细胞降低和造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素可能会延长造血干细胞和祖细胞的数量。我们进行了一项2期研究,该研究涉及再生障碍性再生障碍性贫血的患病者,免疫抑制难以耐受,以确定口服血小板生成素模拟艾曲波帕(eltrombopag)(Promacta,瑞弗兰)是否能够改善血液计数。

  25名患病者接受了艾曲波帕(eltrombopag)的50 毫克剂量,可根据需要延长至每天150 毫克的最大剂量,共12周。主要终点是血球计数或输血独立性的临床显着变化。有反应的患病者继续接受厄洛托巴糖医治.25名患病者中有11名(44%)在12周内至少有一个血系发生了血液学反应,且毒性反应最小。 名患病者不再需要血小板输注(血小板计数中位数延长,每立方毫米44,000)。六名患病者的血红蛋白水平有所改善;他们中有3位以前依靠红细胞输血,不再需要输血。 9名患病者的中性粒细胞计数延长(中位数延长,每立方毫米1350)。连续的骨髓活检显示在有反应的患病者中三系造血功能正常化,而纤维化没有延长。监控免疫功能未发现一致变化。

  严重再生障碍性贫血是一种获得性骨髓疾病,其特点是三系骨髓发育不全,以及由于自身免疫攻击而导致的造血干细胞和祖细胞稀少。1再生障碍性贫血的标准医治方式是用马抗胸腺细胞球蛋白(在大约三分之二的患病者中观察到了ATG和环孢素的耐受药物性以及血液学反应。免疫抑制难以治愈且医治后重复发的患病者可能会接受异基因造血干细胞移植(HSCT)。但是,没有合适的HSCT供体的患病者中有20%至40%仍然患有严重的血细胞降低症,并因血小板降低症和中性粒细胞降低症引发起的严重感染而有危及生命的出血风险。

  除输血和感染医治外,尚无标准治疗方法可用于无法抵抗免疫抑制并不能进行HSCT的再生障碍性贫血患病者。免疫抑制难治的患病者中有40%以上死于诊疗断定后的5年内因出血或感染而去世。尽管免疫抑制治疗方法的重新给药在某些患病者中作为挽救治疗方法是有效的,但采用更有效的药品加强医治方案,例如因为兔子的ATG,西罗莫司或霉酚酸酯并没有改善反应速度。

  血小板生成素是通过巨核细胞上的受体c-MPL结合而导致血小板生成的主要调节剂,从而导致血小板成熟和释放。造血干细胞和祖细胞也在其细胞表面表达c-MPL,并加入重组蛋白。血小板生成素扩大了培养物中的造血干细胞池。缺乏表达血小板生成素受体mpl,血小板生成素配体或两者的基因敲除小鼠,造血干细胞和祖细胞数量降低,最终导致多系骨髓衰竭具有MPL突变的先天性巨核细胞血小板降
难治性再生障碍性贫血的艾曲波帕(eltrombopag)、瑞弗兰和改善的造血功能-
低症的患病者会出现这种疾病。这些观察结果表明,刺激c-MPL讯号通路能够克服再生障碍性贫血中造血干细胞和祖细胞的消耗。

  艾曲波帕(eltrombopag)(Promacta)是一种口服血小板生成素模拟物,可与c-MPL结合,促进巨核细胞生成并从成熟的巨核细胞释放血小板。艾曲波帕(eltrombopag)可延长健康人的血小板计数,并已获得美国FDA局(FDA)的批准,可用于医治具有慢性免疫力的患病者血小板降低性紫癜。我们假设艾曲波帕(eltrombopag)可能在再生障碍性贫血患病者中具有活性,这些患病者在对一个或多个免疫抑制周期无反应后仍继续患有严重的血小板降低症。这项试验是由美国国立卫生研究院(NIH)赞助的,是一项由研究人员启动的,非再生的艾曲波帕(eltrombopag)在免疫抑制后患有再生障碍性贫血和严重坚持性血小板降低症患病者中进行的2期研究。该研究得到了美国国立卫生研究院机构审核委员会的批准,并由美国国立卫生研究院数据和安全监控委员会进行了监控。所有患病者均获得书面知情同意书。现如今还是对比推荐艾曲波帕(eltrombopag)选购的,更多详情可咨询下方【微信:yaodaoyaofang】。

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