2022 EHA | 艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血展现可观疗效和安全性

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2022 EHA | 艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血展现可观疗效和安全性 。
艾曲波帕2022 EHA | 艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血展现可观疗效和安全性(ITP)摘 要:艾曲波帕怎么吃。2022 EHA | 艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血展现可观疗效和安全性

第26届欧洲血液学年会(2021 EHA)于近期召开,会上公布多项再生障碍性贫血(AA)的研究进展。目前AA的主要治疗手段为造血干细胞移植和免疫抑制治疗方法(IST)。本次大会上多项研究结果显示,对于IST治疗失败且不适合接受造血干细胞移植的患病者,小分子血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕是可行的治疗选择。【微信顾问:yaodaoyaofang】了解详情 现将研究主要内容整理如下,供广大读者参考。

摘要S172:艾曲泊帕联合环孢菌素一线治疗成人SAA患病者:II期SOAR研究结果

研究背景重型再生障碍性贫血(SAA)是一种威胁生命的骨髓衰竭疾病,其2022 EHA | 艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血展现可观疗效和安全性特征为全血细胞减少和骨髓细胞减少。对于不适合接受造血干细胞移植的SAA患病者,标准治疗方法为免疫抑制治疗方法(IST),包括抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢菌素A(CsA),其中马ATG相比于兔ATG更有效。但该治疗方法存在缓解率低、重复发、克隆演变等缺陷;该治疗方法同时存在治疗费用昂贵、部分患病者无法耐受、马ATG供应有限等问题,使许多SAA患病者治疗选择受限。艾曲泊帕适用于IST治疗效果不佳或对IST难治的SAA患病者,近期FDA也批准艾曲泊帕联合IST作为SAA患病者的一线治疗方法。研究方法SOAR(NCT02998645)是一项2阶段、单臂、多中心、开放标签研究。研究目的为探索无ATC方法(艾曲泊帕联合CsA)治疗SAA的有效性和安全特性。研究纳入成人SAA患病者接受为期6个月的艾曲泊帕联合CsA一线治疗,获得疾病缓解的患病者继续接受为期24个月(后减至18个月)的CsA治疗。研究中限制输血。研究中将对患病者进行两次治疗效果评估,间隔≥7天。该研究的主要治疗效果终点为治疗6个月后的总缓解率(ORR)。根据历史数据,ORR≥30%视为具有临床意义。研究结果研究共纳入54例患病者,中位年龄为55.0岁(IQR:40.0-67.0),其中63.0%的患病者为男性,大部分患病者为白种人(40.7%)或黄种人(40.7%)。患病者暴露于艾曲泊帕和CsA的中位时间分别为5.7个月(IQR:2.5-5.8)和5.7个月(IQR:2.4-8.1)。艾曲泊帕的中位剂量为150.0毫克/天(IQR:100.0-150.0)。该研究达到主要终点,6个月的ORR为46.3%(95%CI:32.6%-60.4%)。25例达到疾病缓解的患病者中,2例(6.3%)患病者在治疗6个月时达到完全缓解(CR)。该研究的次要终点包括治疗3个月的ORR(40.7%;95%CI:27.6%-55.0%)和治疗6个月的ORR(确定缓解的患病者)(37.0%;95%CI:24.3%-51.3%)。52例患病者出现不良(过滤词)(AE),45例(83.3%)患病者出现治疗相关AE(TAE),其中23例(42.6%)患病者出现≥3级TAE。最常见的AE为血胆红素增高(40.7%)、恶心(29.6%)、丙氨酸氨基转移扩散酶增高(22.2%)、腹泻(22.2%)。7例(13.0%)患病者因AE中止治疗。研究中8例患病者去世(再生障碍性贫血3例、新冠肺炎、出血、多器官功能障碍综合征、发热、血栓症各1例),未出现与治疗相关的去世(过滤词)。研究结论SOAR研究数据显示,对于不适合接受ATG治疗的SAA患病者,艾曲泊帕联合CsA的一线治疗能够带来获益。鉴于该研究中患病者的中位年龄(55.0岁)较大,该治疗方法获得的较高的ORR值得【关注我们请加微信:yaodaoyaofang 】。该研究未观察到新的安全特性信号。

摘要S157:基于法国RIME观察站数据评估真实世界中艾曲泊帕治疗AA的影响

研究背景AA的特征为骨髓衰竭,70%的获得性AA患病者具有骨髓衰竭。对于先前IST治疗无效且不适合接受造血干细胞移植的获得性AA成人患病者,艾曲泊帕单药或联合IST是可行的治疗选择。但目前艾曲泊帕治疗AA的相关真实世界数据较少。研究方法本研究的数据来源于法国的RIME观察站,该观察站纳入了法国骨髓衰竭患病者的管理相关临床信息。研究人群为该观察站中2022年2月27日至2022年12月24日纳入的所有二线或以后接受艾曲泊帕治疗的AA患病者。该研究目的为观察真实世界中艾曲泊帕治疗后的AA患病者,评估艾曲泊帕治疗的影响,包括对生存几率、临床获益、住院情况、生活质量、耐受性、克隆演变的影响。研究结果研究共纳入93例AA患病者,中位年龄为54岁,58%的患病者为女性。研究中患病者自诊疗断定开始的中位随访时间为37.2个月,自确诊AA至接受艾曲泊帕治疗的中位时间为9.4个月。46%的患病者诊疗断定时患有SAA,25%的患病者接受艾曲泊帕治疗时患有SAA。65例患病者接受了艾曲泊帕的联合方法治疗,其中一半患病者接受了环孢菌素联合艾曲泊帕治疗。29例患病者接受了辅助治疗,其中大部分患病者接受了铁螯合剂治疗。研究中76例(82%)患病者至少停用艾曲泊帕一次,71例(76%)患病者永久停用艾曲泊帕。其中10例(14%)患病者因安全特性问题永久停用艾曲泊帕,46例(65%)患病者因治疗失败永久停用艾曲泊帕。随访过程中17例(18%)患病者去世,主要去世原理为感染或出血。研究中患病者接受艾曲泊帕治疗后的中位总生存时间(OS)为74.4个月,20个月OS率约为90%。62例患病者艾曲泊帕暴露至少6个月,其中41例患病者(66%)获得疾病缓解,26例(42%)患病者获得完全缓解(CR),缓解中位持续时间为27.5个月。研究时间段共79例患病者接受输血,其中47例(59%)患病者脱离输血依赖。40例(43%)患病者在接受艾曲泊帕治疗后住院,主要住院原理为计划中住院(30%)和一并发生的不良症状(43%)。研究共收集了6例患病者的生活质量数据,但暂时无法解读这部分数据。59例(63%)患病者治疗时间段至少出现1次AE,最常见的AE为感染、肝胆疾病、痛苦、虚弱、出血。10例(11%)患病者出现克隆性演变(骨髓增生异常综合征9例、急性髓性白血病1例)。研究结论该研究评估了真实世界中艾曲泊帕治疗AA的影响,超过三分之二的患病者接受艾曲泊帕治疗后达到疾病缓解。42%的患病者接受艾曲泊帕治疗2年后获得CR,超过50%的患病者脱离输血依赖,同时11%的患病者出现克隆性演变,与相关文献中数据接近。研究中安全特性数据也与相关临床研究数据接近。该研究结果证实了艾曲泊帕在这部分患病者中带来的临床获益。参考来源:1.Efreen Montaño-Figueroa, et al. 2021 EHA. S172.2.Flore Sicre de Fontbrune, et al. 2021 EHA. S157.英国葛兰素史克产艾曲波帕
孟加拉珠峰Everest产艾曲波帕
孟加拉碧康(Beacon)产艾曲波帕
治疗慢性免疫(特发性)血小板減少性紫癜(ITP)
药道全球,助力生命。印度全球直邮药房:艾曲波帕作用。

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