80%的成年患者为慢病状态 血液专家呼吁ITP创新药物进入门慢系统

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80%的成年患者为慢病状态 血液专家呼吁ITP创新药物进入门慢系统 。
艾曲波帕(ITP)摘 要:艾曲波帕儿童用量。80%的成年患者为慢病状态 血液专家呼吁ITP创新药物进入门慢系统来源:环球网【环球网报道 记者王志胜】11月5日至10日,第三届中国国际进口博览会如期举办。诺华肿瘤(中国)连续三年参与,彰显了诺华持续投入中国市场的决心与信心。11月7日,在诺华举办的原发免疫性血小板减少症(ITP)疾病教育活动上,河南省肿瘤医院血液科副主任周虎、苏州大学附属少儿医院血液科主任胡绍燕对环球网健康频道说,成年ITP患病者将近80%成为慢性,而少儿ITP为自限性疾病,大概80%的少儿患病者将能自愈,但是究竟多久能够自愈仍不明确。因此,长期的疾病管理就变得颇为重要。为了提高患病者的依从性,减少疾病负担,专家呼吁,ITP创新药物应该进入门慢系统,实现门诊报销。成人ITP80%为慢病状态 需要长期管理疾病ITP是一种以“血小板减少”为临床表现的获得性自身80%的成年患者为慢病状态 血液专家呼吁ITP创新药物进入门慢系统免疫性出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3。成人ITP的发病概率为5~10/10万,60岁以上老年人呈高发态势,育龄期女性发病概率高于同龄男性。皮肤瘀斑、口腔血泡、鼻出血、嗜睡乏力、女性生理期月经增多等都是ITP的典型病症,严重者还会发生内脏出血、颅内出血。河南省肿瘤医院血液科副主任周虎(左),苏州大学附属少儿医院血液科主任胡绍燕(中)正在接受记者专访苏州大学附属少儿医院血液科主任胡绍燕表示,这种疾病是有免疫紊乱导致的。但是发病机制仍不明确,无法预先防范。目前的治疗方法就是通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗来提高ITP患病者的血小板计数、控制其出血危险。“临床上,80%的成年人患病者还是会进入‘慢性病状态’,需要长期稳定的治疗。糖皮质激素还可能带来感染、骨质疏松、股骨头坏死、糖尿病、高血压,甚至带来肿瘤患病危险。其结果往往是得不偿失。”河南省肿瘤医院血液科副主任周虎介绍道。因此,周虎强调,升血小板不是第一目的,ITP 的治疗策略不一定是要把他们治疗好,而是平衡药物药副作用和出血危险。周虎指出,二线治疗的药物能够弥补一线治疗的“短板”,二线方法中就包含促血小板生成药物,如rhTPO、艾曲泊帕、罗米司亭等,以及抗CD20单克隆抗体。其中,针对发病机制的血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕,与TPO受体的跨膜结构域选择性互相作用,能够创新性地增加血小板的生成,满足临床及患病者治疗所需的同时,口服便利性更提高了患病者长期治疗使用药的依从性。80%少儿ITP患病者能自愈 但仍需定期监控和治疗ITP也是少儿最常见的出血性疾病,发病概率约为4~5/10万。大部分的少儿ITP发病原理并不明确,部分患儿在发病前2~8周有感染或疫苗接种史。据胡绍燕介绍,同成人ITP一样,出血也是少儿ITP的常见病症,包括皮肤瘀点瘀斑,鼻出血、口腔出血甚至内脏出血、颅内出血等,其中颅内出血是少儿ITP最严重的一并发生的不良症状。“与成人患病者最大的不同的是, 80%的少儿ITP能够自愈,越小的孩子自愈可能性越大。尽管能够自愈,但是仍需要积极检查和治疗,因为危险不会消失。此外,少儿患病者的治疗使用药从成年患病者而来,因此疗效更好。一线治疗激素丙球治愈概率 是80%,但是仍然有20%转为慢性。”胡绍燕特别强调,尽管文献说,ITP治不好,但是仍要定期监控,对于少儿来说,是否出血是治疗的判断标准。其治疗的策略也是要把指标控制在比较安全的范围内。因为糖皮质激素对少儿的影响更明显,比如发育迟缓,产生自卑心理活动等,因此在使用激素治疗时,该停药就要停药。诺华展台ITP患儿尚处在生长发育阶段,在治疗时,除了要【关注我们请加微信:yaodaoyaofang 】治治疗效果果,还要减少孩子在治疗时的不适感,尽可能地保护患儿和家人的生活质量。“目前,我们国家批准艾曲泊帕的适应病症是12岁以上少儿及成人。美国血液病年会将已将艾曲泊帕作为少儿ITP2~4周治疗无果的首选药物80%的成年患者为慢病状态 血液专家呼吁ITP创新药物进入门慢系统。”胡绍燕介绍。多数患病者将持续治疗 期待门诊报销保障长期获益二线治疗的能够有效弥补一线治疗的短板,但是多数患病者仍要从一线治疗开始。大多数ITP会发展成为慢性病,需要长期治疗,治疗费用便成为多数患病者无法跨越的鸿沟。临床上,ITP患病者的年均药物治疗费用在7~8万。一线激素治疗相比二线药物要便宜很多。周虎预计,我国有40万左右的ITP的存量患病者。“这些患病者多为慢性,他们的背后是几百万的家庭,他们的治疗压力需要我们的【关注我们请加微信:yaodaoyaofang 】。”2022年8月22日,由国家医保局、人社部共同印发的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药物目录》正式发布,将血小板生成素(TPO)受体激动剂艾曲泊帕乙醇胺纳入抗出血药乙类范围,但是鉴于统筹区住院和门诊待遇保障水平的巨大差异,未将 ITP纳入门诊特别疾病保障范畴统筹区。 周虎分析,“90%的患病者是在门诊接受长期治疗的,如果这些使用药能够进入门诊特别疾病或者门诊慢性疾病报销范围,患病者的负担将会更小。”“ITP创新药物进入门慢系统,门诊管理有利于患儿正常的生活和学习,有利于减少住院率、避免医疗资源浪费,同时提高患病者的治疗依从性及持续性,最终提高其生存生活质量。少儿慢性ITP患病者使用药周期可能更长,减轻他们的治疗负担意义更为重大。”胡绍燕还建议,医保报销能拓宽下年纪,因为医保范围是12岁以上,12以内的小孩子不能报销,疾病负担更大。英国葛兰素史克产艾曲波帕
孟加拉珠峰Everest产艾曲波帕
孟加拉碧康(Beacon)产艾曲波帕
治疗慢性免疫(特发性)血小板減少性紫癜(ITP)
药道全球,助力生命。印度全球直邮药房:乌克兰版的艾曲波帕靠谱吗。

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